一周要闻丨基因治疗要闻速递第95期

如题所述

第1个回答  2024-04-16

基因治疗领域一周亮点速递


本周,派真生物在细胞与基因治疗领域持续发光发热。他们成功举办了以眼科治疗为核心的2024年沙龙,深入探讨前沿技术,并在BIO CHINA2024大会上发布新品,积极探讨基因治疗的商业化进程。


科研新进展



    免疫疗法新突破:Cancer Cell杂志报道,一款IL-2 mRNA疗法展示了恢复癌症免疫能力的潜力,为癌症治疗带来新的希望。
    CAR-T疗法合作:Allogene Therapeutics与Arbor Biotech联手开发CAR-T疗法,瞄准肿瘤治疗领域的新目标。
    产业园区竣工:南沙生物医药产业园项目顺利竣工验收,标志着生物医药产业又一重要里程碑。
    FDA新指南发布:FDA发布阿尔茨海默病药物研发新指南,为疾病的治疗提供了更精准的导向。

创新亮点



    国内首例基因编辑猪肝成功移植到人体,为器官再生技术带来了重大突破。
    在ALS研究中,新发现的PCDHA9基因可能揭示了疾病的致病机制,为治疗策略的探索打开了新的窗口。
    航天灵感下的递送技术:韩雪祥团队开发的新型LNP,受航天飞机启发,显著提高了mRNA递送的效率。

治疗进展



    哈佛等机构的CARv3-TEAM-E T细胞疗法在NEJM上展示出显著的治疗效果,胶质母细胞瘤患者肿瘤显著消退。
    华中科技大学的研究者在PNAS上报告,CAR-T治疗成功缓解了免疫介导肌病患者的症状,抗体水平显著降低。

阿尔茨海默病新发现



    斯坦福Wyss-Coray团队揭示,APOE4/4与阿尔茨海默病小胶质细胞脂滴积累有关,这一发现为疾病的防治提供了新的研究方向。

资本动态



    Regulus Therapeutics成功融资1亿美元,其治疗ADPKD的1b期临床试验数据积极,预示着光明的前景。
    Asgard Therapeutics则获得了2亿元投资,其开发的抗肿瘤基因疗法AT-108展现出巨大潜力。

以上是本周基因治疗领域的精华资讯,让我们期待这些创新成果为患者带来更多的治疗可能。欲了解更多详情,请参阅以下链接:



基因治疗的前沿探索从未停歇,让我们共同见证这一领域如何在科技的推动下,为人类健康带来更多希望。

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