据国外文献报道单药治疗在美国，为评价盐酸吡格列酮单药治疗2型糖尿病的效果，曾进行了三个随机双盲对照研究，治疗持续时间为16到26周。这些研究对照了盐酸吡格列酮（最高剂量45毫克 1次/日）和安慰剂的效果，共研究了865个病人。在一个持续26周、不同剂量的研究中，408名2型糖尿病病人随机分成5组，分别接受1次/日的7.5毫克、15毫克、30毫克、45毫克盐酸吡格列酮或安慰剂治疗。曾进行的降糖治疗在双盲试验开始前8周即停止了。在试验结束时，15毫克、30毫克和45毫克盐酸吡格列酮治疗组在HbA1C和空腹血糖（FBG）等指标上，与安慰剂组相比有显著差异。图-1显示了此26周研究中，全部参加研究者随时间变化的FBG和HbA1C指标情况。 表-2显示了全部参加研究者的HbA1C和FBG值。 + 针对基线、抽样中心、抽样中心治疗相互作用进行的调整。* 与安慰剂相比，P≤0.050。研究对象中，包括未经过任何降糖治疗的病人（未治疗31%）和选入时在接受治疗的病人（曾治疗 69%）。表-3显示了未治疗和曾治疗亚组的数据。在双盲治疗前，所有病人都接受了8周的清洗/预备期。预备期中，未治疗组HbA1C和FBG值从筛查到基线测定时无明显变化；而曾治疗组在清洗期中血糖控制不佳，HbA1C和FBG升高。虽然与基线测定对比，曾治疗组接受盐酸吡格列酮治疗的大多数病人HbA1C和FBG降低了，但在不少病人中，此二值在试验结束未降回到筛查时的水平。此试验的设计限制了对由其他治疗直接转入盐酸吡格列酮治疗病人的评价。 * 针对基线、抽样中心进行的调整。在一项持续24周的研究中，260名患2型糖尿病的病人被随机分入两个剂量渐增盐酸吡格列酮治疗组之一，或分入模拟剂量渐增的安慰剂组。此前的降糖治疗均在双盲期开始前6周停止。在第一个盐酸吡格列酮治疗组中，患者接受了7.5毫克 1次/日的初始治疗，4周后，剂量增至15毫克 1次/日，再过4周后，增至30毫克 1次/日并延续到研究结束（共16周）。在第二个盐酸吡格列酮治疗组，患者的初始治疗为15毫克 1次/日，剂量增加情况同第一组。在结束时，与安慰剂组相比，在HbA1C和FBG上，盐酸吡格列酮治疗产生了统计学上显著的改善（参见表-4）。表-4 在一持续24周、安慰剂对照、剂量渐增研究中心的血糖参数 + 剂量增至的最终值++ 针对基线、抽样中心、抽样中心治疗相互作用进行的调整。* 与安慰剂相比，P≤0.050。对于未接受过降糖治疗的病人（24%），筛查时HbA1C均值为10.1%，FBG均值为238毫克/分升。在基线测定时，HbA1C均值为10.2%，FBG均值为243毫克/分升。与安慰剂相比，剂量渐增至30毫克和45毫克的盐酸吡格列酮治疗使HbA1C均值分别由基线降低了2.3%和2.6%，使FBG均值分别降低了63毫克/分升和95毫克/分升。对于接受过降糖治疗的病人（76%），在筛查时，以前的治疗就中断了。筛查时，HbA1C均值是9.4%，FBG均值是216毫克/分升。在基线测定时，HbA1C均值是10.7%，FBG均值是290毫克/分升。与安慰剂相比，剂量渐增至30毫克和45毫克的盐酸吡格列酮治疗使HbA1C均值由基线分别下降了1.3%和1.4%，FBG均值分别降低了55毫克/分升和60毫克/分升。在研究结束时，不少试验前曾接受过治疗的病人HbA1C和FBG值未降至筛查时水平。在一持续16周的研究中，197位2型糖尿病病人被随机分入1次/日的30毫克盐酸吡格列酮或安慰剂治疗组。此前的降糖治疗在双盲期开始前6周全部中断。在结束时，与安慰剂相比，在HbA1C和FBG指标上，30毫克盐酸吡格列酮治疗产生了有统计学显著性的改善。 ++ 针对基线、抽样中心、抽样中心治疗相互作用进行的调整。* 与安慰剂相比，P≤0.050。对于未接受过降糖治疗的病人（40%）筛查时，HbA1C均值为10.3%，FBG均值为240毫克/分升。基线测定时，HbA1C均值为10.4%，FBG均值为254毫克/分升。与安慰剂相比， 30毫克的盐酸吡格列酮治疗使HbA1C均值由基线降低了1.0%，使FBG均值降低了62毫克/分升。对于之前接受过降糖治疗的病人（60%），在筛查时，以前的治疗就中断了。筛查时，HbA1C均值是9.4%，FBG均值是216毫克/分升。在基线测定时，HbA1C均值是10.6%，FBG均值是287毫克/分升。与安慰剂相比， 30毫克的盐酸吡格列酮治疗使HbA1C均值由基线下降了1.3%，FBG均值降低了46毫克/分升。在研究结束时，不少试验前曾接受过治疗的患者，HbA1C和FBG值未降回到筛查时水平。联合治疗为评价对于用磺脲、二甲双胍或胰岛素未能良好控制血糖（HbA1C≥8%）的2型糖尿病病人，对盐酸吡格列酮的治疗效果，进行了三个持续16周、随机双盲安慰剂对照的临床试验。试验前的降糖治疗或为单药或为联合用药。在一个联合治疗研究中，共有560名2型糖尿病病人，试验前，他们或单用一磺脲类或用一磺脲类和另一降糖药治疗。他们被随机分入1次/日的15毫克、30毫克盐酸吡格列酮组或安慰剂组，接受治疗。研究期间，他们继续使用原来的磺脲类治疗，除磺脲类外的其他治疗则停止了。与安慰剂相比，盐酸吡格列酮与磺脲合用使HbA1C均值明显降低，达0.9%（15毫克组）和1.3%（30毫克组）。与安慰剂相比，FBG均值降低了39毫克/分升（15毫克组）和58毫克/分升（30毫克组）。无论患者使用的磺脲剂量是低、中或高（[50%，50%或]50%最高建议用量），盐酸吡格列酮和磺脲联合使用都可发挥治疗效果。第二个联合治疗研究包括328名2型糖尿病患者，实验前，他们或单用二甲双胍或用二甲双胍和另一降糖药。他们被随机分入1次/日的30毫克盐酸吡格列酮组或安慰剂组治疗，并继续使用二甲双胍治疗，除二甲双胍外，以前的其他治疗则停止了。与安慰剂相比，盐酸吡格列酮与二甲双胍合用可使HbA1C均值显著降低达0.8%，使FBG均值降低达38毫克/分升。无论患者使用的二甲双胍剂量是低或高（[2000毫克/日或≥2000毫克/日），盐酸吡格列酮和其联合使用均可发挥治疗效果。第三个联合治疗研究包括566名2型糖尿病患者，实验前，他们或接受中位数60.5单位/日的胰岛素治疗，或合用另一降糖药。他们被随机分入1次/日的15毫克、30毫克盐酸吡格列酮组或安慰剂组治疗。除胰岛素继续使用外，以前的其他降糖药均不再使用。与安慰剂相比，盐酸吡格列酮和胰岛素合用使HbA1C均值（15毫克组：0.7%；30毫克组：1.0%）和FBG均值（15毫克组：35毫克/分升；30毫克组：49毫克/分升）均明显降低。无论患者使用的胰岛素剂量是低、是高（[60.5单位/日，或≥60.5单位/日），盐酸吡格列酮与胰岛素合用都可发挥治疗效果。
