药物经济学，这个科学领域的核心在于精确评估药物的效益与成本，其理论体系包括评价准则、方法与研究策略。让我们一起探讨六种关键的设计类型，它们在药物经济评估中各具特色。
药物经济学研究的核心模型研究，依托于严谨的RCT（随机对照试验）、Meta分析和RWS（回顾性队列研究）等方法，提供了一种系统性评估的框架。决策树和Markov模型等复杂工具，为量化药物的长期效益和成本提供了强大的工具。
RCT平行设计通过结合临床试验，确保数据的精确性和内部一致性，但其外部效度可能受限，因为真实世界的复杂性未被完全模拟。尽管如此，当成本控制得当，它们依然是值得信赖的研究方式。
基于PCT的药物经济学研究，尽管灵活性高，关注医保结果，但其成本高昂且随访周期较长，这在实际应用中需要权衡效益与成本的平衡。
前瞻性真实世界研究，尽管具有良好的外部代表性，但内部效度较低，可能影响结果的稳定性和可靠性。而回顾性研究则以其成本效益高和时间短吸引人，但数据偏差是其潜在的问题。
混合研究巧妙地结合多种设计，试图解决单一数据的局限，但过度融合可能导致潜在的偏倚。这样的综合策略，旨在提供更全面的视角，尤其是在罕见病药物和中药评价领域，未来可能越来越依赖真实世界数据。
总的来说，每种研究设计都有其独特的价值和局限，选择哪种设计取决于具体问题、资源和研究目标。刘国恩的《中国药物经济学评价指南》为我们提供了深入理解这些设计的宝贵参考。