家族性高胆固醇血症能治好吗？求专业科普

Question

如题所述

Answer 1

可以治疗，但是目前暂无法治愈。
家族性高胆固醇血症（FH）是体内分解代谢低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的基因出现了突变，导致体内的LDL-C无法被正常代谢，引起血液中的LDL-C水平异常升高。
因为是基因发生突变所致，所以除非通过基因编辑，将突变的基因“修改”过来，否则无法完全治愈的。
但是有一种方法，理论上是可以完全治愈FH的，那就是肝脏移植，因为代谢LDL-C的基因大多处于肝脏中，通过移植健康的肝脏，理论上是可以治愈的，但是肝脏移植无论是从配型、费用还是副作用都是需要考虑的因素，所以医学上只是建议把肝脏移植作为最后的治疗手段。
虽然无法治愈，但是通过药物可以进行治疗，延缓FH的疾病进展，但是因为是基因导致，所以必须一直服用药物去降低LDL-C。
不过，目前基因编辑技术正在快速发展，在未来出现完全治愈FH的技术也正在逐渐成为现实。