[ACS JMC综述]眼科疾病的治疗:眼眼部疾病药物的设计和递送(一)

如题所述

眼科疾病治疗新纪元:药物设计与递送的创新突破


过去十年,眼科药物研发取得了显著进步,FDA已批准了Rhopressa对抗青光眼,Brolucizumab治疗湿性AMD,以及Luxturna治疗视网膜炎。基因疗法、干细胞疗法和靶向药物的发现正重塑眼科治疗的未来。本文将深入探讨眼科药物发现、最新进展,包括结构-活性关系、药物递送系统(ODD)的革新以及眼科疾病治疗的策略。


眼睛健康挑战与治疗策略


视力受损对生活质量的影响不容忽视,AMD、白内障等常见眼科疾病需多元治疗手段,如药物、基因疗法和眼球封闭剂。AMD,尤其影响65岁以上人群,其复杂病理机制涉及遗传、环境和免疫反应。早期干预和多因素疗法是关键。


临床治疗的前沿

VEGF-A在视网膜新生血管形成中扮演重要角色,VEGF抑制剂如Ranibizumab和Bevacizumab通过减少血管生成和水肿,控制AMD发展。补体途径抑制剂和视觉周期抑制剂也各有其独特作用。基因疗法如Luxturna针对基因突变,如使用AAV载体,展现出巨大潜力。


临床研究中的多种基因疗法,如AdGVPEDF.11D、AAVsFLt1等,通过静脉或视网膜下注射,针对VEGF和FLT1受体,展现出良好的安全性和抗血管生成效果。例如,AdPEDF.11D在治疗湿性AMD时展现出长期的抗新生血管效果。


AMD药物临床进展

青光眼的治疗涉及神经变性和视神经损伤,其中原发性和闭角型青光眼与眼压升高相关。药物包括降低分泌和增加外流的方案,激光手术如ALT和SLT,如GLT试验,显示安全有效。小梁切除术和激光虹膜切开术则是手术选择,但需综合考虑眼压降低对疾病进展的影响。


在眼科药物研发中,NO供体如PGF2α类似物和NO双马托前列酸类似物NCX-470,如NCX-125和NCX-139,通过独特信号通路降低眼压,如LIM激酶和EP2受体激动剂,正在成为新的研究热点。


DR:糖尿病并发症的治疗

DR的复杂病理涉及高血糖、炎症和视网膜神经变性,治疗手段包括抗VEGF药物、激光疗法和血浆kallikrein抑制剂。白内障手术技术的提升,如超声乳化和IOL植入,以及新型药物如VP1-001,都在改善患者视觉质量方面发挥关键作用。


眼科治疗领域持续创新,从药物设计到递送系统的优化,为眼科疾病提供了更多可能性,期待未来能带来更多突破性的治疗方案,提高患者的生活质量。

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