骨髓增生异常综合症（MDS），是一种源于造血干细胞的克隆性疾病，主要特征是无效造血和高风险发展成急性髓系白血病。临床表现为贫血、感染、出血，部分患者可有肝脾肿大、胸骨痛等症状。血象检查常见全血细胞减少或部分减少，FAB协作组将其分为五型。MDS多发于中老年人，且有较高的转化为白血病的风险，死亡原因主要为感染、出血，特别是颅内出血。
中医认为MDS属于“虚热”、“血症”、“内伤发热”和“瘀症”。其病因可能由生物、化学或物理因素导致基因突变。诱变剂如病毒、药物、辐射和工业化学物质等，可能通过改变染色体或基因表达引发MDS。
MDS分为原发性和继发性，临床症状包括缓慢起病、贫血、发热、出血等。感染和出血是常见并发症。诊断主要依据临床表现、血象异常、骨髓象特征以及排除其他疾病。治疗方法则根据患者的具体类型和病情，可能包括西医药物刺激造血、诱导分化治疗，甚至联合化疗。中医治疗注重辨证论治，针对不同体质和阶段进行治疗。
预后与转归方面，MDS的预后受年龄、体征、FAB分型、血象和骨髓象、染色体异常等因素影响。通过综合治疗和中医调理，部分患者可能逐渐好转，但需长期坚持。治疗难点包括诊断的准确性以及有效防治白血病转化。
康复指导方面，患者应保持合理饮食，避免食用助火动风食物，如鸡等，同时注重精神调理，保持心情舒畅，配合中医食疗如冬虫夏草炖鸭等，以辅助治疗和提高生活质量。
骨髓移植（Bone marrow transplantation, BMT）是向白血病或再生不良性贫血等血液难病患者透过静脉注射移植捐献者的正常骨髓细胞的治疗。骨髓移植所使用的造血干细胞，除了骨髓之外，还可以透过从末梢血回收PBSCT或脐带血等方式获取，总称造血干细胞移植。