治疗原则包括以下几方面：
(1)病因治疗：适合于病因明确者。例如，对半乳糖血症和苯丙酮尿症给予相应饮食治疗，对先天性甲状腺功能低下给予甲状腺激素替代治疗，对先天性脑积水、神经管闭合不全等颅脑畸形可考虑相应外科治疗。
(2)对症治疗：若患者伴有精神运动性兴奋、攻击行为、自伤或自残行为者可选用氟哌啶醇、氯氮平、奋乃静具有镇静作用的抗精神病药物。应当从小剂量开始用药，逐渐增加到有效剂量，当症状消除以后逐渐减量，最终停药。对合并明显注意缺陷和活动过多的患者，可选用哌醋甲酯或苯异妥因等改善注意缺陷的药物。
(3)促进脑功能治疗：主要有益智药和脑代谢改善药，如谷氨酸、γ-氨酪酸、吡乙酰胺和脑活素等。脑活素对促进语言和运动功能发育有一定作用，在发生脑损伤或出现精神发育迟滞以后尽早使用。